Innovatieve medicijnen betekenen vaak nieuwe behandelingsopties voor patiënten en vooruitgang in de gezondheidszorg voor het publiek. Het Center for Drug Evaluation and Research (CDER) van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voert een uitgebreide evaluatie uit van voorgestelde medicijnen op basis van noodzakelijke onderzoeksontwerpelementen en andere factoren die nodig zijn bij een medicijntoepassing. Per 31 december 2023 heeft de FDA in 2023 in totaal 55 nieuwe geneesmiddelen goedgekeurd, waaronder 37 nieuwe moleculaire entiteiten en 18 biologische producten. Het volgende is een samenvatting en inleiding tot nieuwe geneesmiddelen met moleculaire entiteiten die in 2023 door CDER zijn goedgekeurd. Dit artikel bevat geen nieuwe therapeutische biologische geneesmiddelen, vaccins, allergieproducten, bloed en bloedproducten, plasmaderivaten, cel- en gentherapieproducten of andere goedgekeurde producten door het Centrum voor Biologics Evaluatie en Onderzoek in 2023.
Brenzavvy
Op 20 januari 2023 kondigde Theracos Bio Pharmaceuticals aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Brenzavvy heeft goedgekeurd voor gebruik als aanvulling op dieet en lichaamsbeweging om de bloedsuikerspiegel te verbeteren bij volwassenen met diabetes type 2. Het werkzame bestanddeel van het geneesmiddel is bexagliflozine, bexagliflozine. Het is een natrium-glucose-cotransporter 2 (SGLT2)-remmer. Dit product kan niet worden gebruikt bij patiënten met diabetes type 1 of bij de behandeling van diabetische ketoacidose, en ook niet bij patiënten die allergisch zijn voor bexagliflozine. Het is niet geschikt voor patiënten met nierziekte in het eindstadium of voor patiënten die momenteel een behandeling ondergaan. Behandeling van diabetes type 2 bij patiënten die dialyse ondergaan.
Jaypirca
Op 27 januari 2023 kondigde Eli Lilly aan dat de FDA de goedkeuring heeft versneld van haar nieuwe generatie BTK-remmer Jaypirca, die geschikt is voor de behandeling van recidiverend of refractair mantelcellymfoom (mantelcellymfoom) na ontvangst van ten minste twee lijnen systemische therapie. therapie (waaronder BTK-remmers). MCL) volwassen patiënten. Het actieve ingrediënt van dit product is pirtobrutinib, de eerste en enige niet-covalente (reversibele) BTK-remmer die is goedgekeurd door de FDA en de eerste ter wereld.
Kanton Orserdu
Op 27 januari 2023 keurde de FDA Elacestrant, een dochteronderneming van Menarini's dochteronderneming Stemline Therapeutics, goed om door de FDA versnelde goedkeuring te krijgen onder de handelsnaam Orserdu voor postmenopauzale vrouwen met ER+-, HER2-- en ESR1-mutaties wier ziekte daarna is gevorderd. tenminste eerstelijns endocriene therapie. of volwassen mannelijke patiënten met gevorderde of gemetastaseerde borstkanker. Elacestrant is een selectieve oestrogeenreceptormodulator (SERD) die de oestrogeenreceptor dosisafhankelijk kan afbreken en de estradiolafhankelijke ER-gerichte gentranscriptie en tumorgroei kan remmen. Dit is ook door de FDA goedgekeurd. De eerste mondelinge SERD goedgekeurd.
Jesduvroq
Op 1 februari 2023 kondigde GlaxoSmithKline aan dat de FDA de marketing van haar hypoxie-induceerbare factor prolylhydroxylaseremmer (HIF-PHI) Jesduvroq heeft goedgekeurd. Het actieve bestanddeel van dit product is daprodustat, dat geschikt is voor de behandeling van mensen die dialyse hebben ondergaan. Jesduvroq is niet geschikt voor gebruik bij volwassenen met bloedarmoede veroorzaakt door chronische nierziekte gedurende ten minste vier maanden en die geen dialyse ondergaan. Jesduvroq wordt het eerste orale medicijn dat in de Verenigde Staten op de markt wordt gebracht voor de behandeling van bloedarmoede veroorzaakt door chronische nierziekte.
Kanton Filspari
Op 17 februari 2023 kondigde Travere Therapeutics aan dat de FDA de goedkeuring had versneld van haar medicijn Filspari, waarvan het actieve ingrediënt sparsentan is, een endotheline- en angiotensine II-receptorantagonist. Dit is het tweede medicijn dat door de FDA is goedgekeurd om IgA-nefropathie bij volwassenen te behandelen.
Skyclarys
Op 28 februari 2023 kondigde Reata Pharmaceuticals aan dat de FDA een nieuwe medicijnaanvraag heeft goedgekeurd voor de Nrf2-agonist Skyclarys voor de behandeling van de ataxie van Friedreich (de ataxie van Friedreich) bij volwassenen en adolescenten van 16 jaar en ouder. Skyclarys is de eerste. Het is ook het enige medicijn dat geschikt is voor patiënten met de ataxie van Friedrich. Het actieve ingrediënt van het medicijn is omaveloxolon, dat de aanduidingen weesgeneesmiddel, fast track en zeldzame kinderziekte heeft gekregen van de Amerikaanse FDA.
Zavzpret
Op 9 maart 2023 kondigde Pfizer aan dat de FDA het medicijn Zavzpret had goedgekeurd. Het wordt gebruikt voor de behandeling van acute migraine bij volwassen patiënten. Het werkzame bestanddeel van het medicijn is Zavegepant Hydrochloride. Zavegepant is een derde generatie, zeer selectieve CGRP-receptorantagonist met hoge affiniteit en kleine moleculen die de CGRP-receptor reversibel blokkeert, waardoor de biologische activiteit van CGRP-neuropeptide migraineaanvallen kan verlichten en voorkomen.
Dagboek
Op 10 maart 2023 kondigde Acadia aan dat de FDA Daybue had goedgekeurd voor de behandeling van het Rett-syndroom bij mensen ouder dan twee jaar. Daybue is een nieuwe synthetische analoog van het amino-terminale tripeptide van insuline-achtige groeifactor I (IGF-1). Het actieve ingrediënt, trofinetide, is ontwikkeld om de kernsymptomen van het Rett-syndroom te behandelen door neuro-inflammatie mogelijk te verminderen en de synaptische functie te ondersteunen. Daybue werd het eerste en momenteel enige goedgekeurde medicijn voor de behandeling van het Rett-syndroom.
Rezzayo
Op 22 maart 2023 kondigde Cidara Therapeutics aan dat de FDA Rezzayo, waarvan het actieve ingrediënt Rezafungin Acetate is, heeft goedgekeurd voor de behandeling van candidemie en invasieve candidiasis bij volwassenen. Het medicijn is een nieuw echinocandine dat werkt door bèta{2}},3-glucosesynthase te remmen, waardoor de integriteit van de schimmelcelwand wordt verstoord. Dit is de eerste goedgekeurde behandeling voor invasieve Candida-infecties in meer dan tien jaar.
Joenja
Op 24 maart 2023 maakte Pharming Pharmaceutical Group bekend dat de FDA voor het eerst de marketing van Joenja had goedgekeurd. Het werkzame bestanddeel van het geneesmiddel is leniolisibfosfaat, dat wordt gebruikt voor de behandeling van het PI3Kδ-hyperactivatiesyndroom (APDS) bij volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder. Joenja is een orale remmer die zich selectief richt op fosfatidylinositol 3-kinase delta (PI3Kδ) en is de eerste door de FDA goedgekeurde therapie voor APDS.
Qalsodie
Op 25 april 2023 kondigde Biogen aan dat de FDA de marketing van Qalsody had goedgekeurd. Het actieve ingrediënt van het medicijn is tofersen voor de behandeling van volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS, ALS) met SOD1-genmutaties. Dit is meer dan 200 jaar na de ontdekking van ALS, dit is het vierde geneesmiddel voor de behandeling van ALS dat wereldwijd gelanceerd is, en het is ook de enige op biomarkers gebaseerde therapie die versnelde goedkeuring krijgt van de FDA voor de behandeling van ALS gerelateerd aan ALS. genetische mutaties.
Veozah
Op 12 mei 2023 kondigde Astellas aan dat de FDA de notering van Veozah had goedgekeurd. Het werkzame bestanddeel van het geneesmiddel is Fezolinetant, dat wordt gebruikt voor de behandeling van matig tot ernstig vasomotorisch syndroom (VMS) veroorzaakt door de menopauze. Fezolinetant is een NK3-receptorantagonist. Door de NK3-receptoren te antagoneren en de combinatie van neurokinine B (NKB) en kisspeptine/neurokinine B/dynorfine (KNDy) neuronen te blokkeren, reguleert het de neuronale activiteit in het thermoregulerende centrum, waardoor uiteindelijk de balans wordt hersteld en VMS wordt verlicht.
Miebo
Op 18 mei 2023 maakten Bausch+Lomb Corp. en Novaliq GmbH bekend dat de FDA de marketing van Miebo had goedgekeurd. Het actieve bestanddeel van het medicijn is perfluorhexyloctane, dat wordt gebruikt om de tekenen en symptomen van het droge-ogen-syndroom te behandelen. Miebo, een gefluoreerde alkaan, is een watervrije, ééncomponentige, conserveermiddelvrije oogoplossing die de eerste en enige door de FDA goedgekeurde oogoplossing is die de traanverdamping rechtstreeks aanpakt voor de behandelingsmethode voor droge ogen.
Xacduro
Op 23 mei 2023 kondigde Innoviva aan dat de FDA de marketing heeft goedgekeurd van Xacduro, dat de actieve ingrediënten Sulbactam en Durlobactam bevat, voor de behandeling van in het ziekenhuis opgelopen bacteriën veroorzaakt door gevoelige stammen van Acinetobacter baumannii-acetaat bij mensen van 18 jaar of ouder. . longontsteking en beademingsgerelateerde bacteriële longontsteking. In deze combinatie is Sulbactam een medicijn dat structureel verwant is aan penicilline en verantwoordelijk is voor het doden van Acinetobacter baumannii, terwijl Durlobactam Sulbactam beschermt tegen afbraak door enzymen geproduceerd door Acinetobacter baumannii.
Kanton Posluma
Op 25 mei 2023 kondigde Blue Earth Diagnostics aan dat de FDA de opname van Posluma, waarvan het actieve ingrediënt Flotufolastat F-18 Gallium is, heeft goedgekeurd voor gebruik bij radioactieve positronemissietomografie (PET) detectie van prostaatspecifiek membraanantigeen ( PSMA) positiviteit. laesies, bij mannen met vermoedelijke gemetastaseerde prostaatkanker die in aanmerking komen voor een initiële definitieve behandeling of bij wie een recidief wordt vermoed vanwege verhoogde serum prostaatspecifiek antigeen (PSA) niveaus.
Paxlovid
Op 25 mei 2023 maakte Pfizer bekend dat de FDA de marketing van Paxlovid had goedgekeurd. De actieve ingrediënten van het medicijn zijn Nirmatrelvir en Ritonavir. Het wordt gebruikt voor de behandeling van volwassen patiënten met een milde tot matige COVID-19-infectie. Paxlovid is het vierde door de FDA goedgekeurde medicijn. Het eerste medicijn dat wordt gebruikt om COVID-19 bij volwassenen te behandelen en het enige orale antivirale medicijn.
Inpefa
Op 26 mei 2023 maakte Lexicon Pharmaceuticals bekend dat de FDA de notering van Inpefa had goedgekeurd. Het actieve bestanddeel van het medicijn is sotagliflozine. Inpefa is een natrium-glucose co-transporter 2 (SGLT2)-remmer die wordt gebruikt om het risico op hartfalen of chronisch risico op hart- en vaatziekten, spoedbezoeken aan hartfalen en ziekenhuisopname wegens hartfalen te verminderen bij volwassenen met een nierziekte, diabetes type 2 en andere cardiovasculaire risicofactoren.
Litfulo
Op 23 juni 2023 kondigde Pfizer aan dat de FDA Litfulo, waarvan het actieve ingrediënt Ritlecitinib Tosylate is, heeft goedgekeurd voor gebruik bij patiënten van 12 jaar en ouder met ernstige alopecia areata. Litfulo is een kinaseremmer die Janus-kinase 3 (JAK3) en tyrosinekinasen remt die tot expressie komen in de hepatocellulaire carcinoomkinasefamilie (TEC).
Vanflyta
Op 20 juli 2023 kondigde Daiichi Sankyo aan dat de FDA de notering van Vanflyta had goedgekeurd. Het werkzame bestanddeel van het geneesmiddel is Quizartinib-dihydrochloride, voor de behandeling van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie (AML) met FLT3-ITD-mutaties. Quizartinib is de eerste FLT3-remmer die door de FDA specifiek is goedgekeurd voor de behandeling van FLT3-ITD-positieve AML, en omvat de drie behandelingsfasen van nieuw gediagnosticeerde AML: inductie-, consolidatie- en onderhoudstherapie bij niet-transplantatiepatiënten.
Xdemvy
Op 24 juli 2023 kondigde Tarsus aan dat de FDA Xdemvy, waarvan het actieve ingrediënt Lotilaner is, heeft goedgekeurd voor de behandeling van Demodex-blefaritis. Lotilaner is een mijtselectieve remmer van gamma-aminoboterzuur (GABA)-afhankelijke chloridekanalen. Remming van deze GABA-chloridekanalen veroorzaakt verlamming van het doelorganisme, met de dood tot gevolg. Het medicijn richt zich rechtstreeks op Demodex, de bron van Demodex-blefaritis. Dit is de eerste en enige door de FDA goedgekeurde radicale behandeling specifiek voor Demodex.
Kanton Izervay
Op 4 augustus 2023 kondigde Astellas Pharma aan dat de FDA de marketing van Izervay, ontwikkeld door haar dochteronderneming Iveric Bio, had goedgekeurd. Het werkzame bestanddeel van het geneesmiddel is Avacincaptad Pegol-natrium, dat wordt gebruikt voor de behandeling van geografische atrofie (GA) veroorzaakt door maculaire degeneratie (AMD). Izervay is een nieuwe C5-complementeiwitremmer, die avacincaptad pegol bevat, die de activiteit van het complementsysteem verzwakt door gerichte aanval op C5, waardoor mogelijk de ontwikkeling van kaartatrofie wordt vertraagd.
Sohonos
Op 16 augustus 2023 kondigde Ipsen aan dat de FDA de marketing van Sohonos had goedgekeurd. Het actieve ingrediënt van het medicijn is Palovaroteen, dat wordt gebruikt om de productie van nieuw verbeend weefsel te verminderen bij patiënten met progressieve spierossificatie (FOP). Palovaroteen is een orale, selectieve retinoïnezuurreceptor-gamma (RAR)-agonist die interacties bemiddelt tussen receptoren, groeifactoren en eiwitten in de retinesignaleringsroute om de ontwikkeling van nieuwe abnormale botten te verminderen. formulier. Sohonos is het eerste door de FDA goedgekeurde medicijn voor de behandeling van FOP.
Afexda
Op 8 september 2023 kondigde BioLineRx aan dat de FDA de notering van Aphexda had goedgekeurd. Het actieve ingrediënt van het medicijn is Motixafortide-acetaat. Aphexda is een hematopoëtisch stamcelmobiliserend middel dat geschikt is voor gebruik in combinatie met filgrastim (G-CSF) om multipel myeloom te mobiliseren. De hematopoëtische stamcellen van de patiënt worden overgebracht naar het perifere bloed voor verzameling en daaropvolgende autologe transplantatie. Aphexda is een innovatieve CXCR4-remmer die via subcutane injectie wordt toegediend. Aphexda is het eerste innovatieve medicijn in tien jaar dat door de FDA is goedgekeurd voor de mobilisatie van stamcellen bij multipel myeloom.
Ojjaara
Op 15 september 2023 maakte GSK bekend dat de FDA de marketing van Ojjaara had goedgekeurd. Het werkzame bestanddeel van het geneesmiddel is Momelotinib Dihydrochloride, dat geschikt is voor de behandeling van myelofibrose met matig of hoog risico, waaronder primaire myelofibrose of secundaire myelofibrose (polycythaemia vera en essentiële trombocytemie) bij volwassenen met bloedarmoede. Ojjaara is een nieuw medicijn met een gedifferentieerd werkingsmechanisme dat zich richt op JAK1, JAK2 en ALK2. Ojjaara is de eerste en enige behandeling die geschikt is voor patiënten met myelofibrose en bloedarmoede.
Exxua
Op 22 september 2023 maakte Fabre-Kramer Pharmaceuticals bekend dat de FDA de notering van Exxua had goedgekeurd. Het actieve ingrediënt van het medicijn is Gepirone Hydrochloride, dat geschikt is voor de behandeling van depressie bij volwassenen (MDD). Exxua is de eerste orale selectieve 5-HT1A-receptoragonist die door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van MDD.
Rivfloza
Op 29 september 2023 kondigde NovoNordisk aan dat de FDA de vermelding van haar RNAi-therapie Rivfloza-injectie had goedgekeurd. Het werkzame bestanddeel van het medicijn is Nedosiran-natrium. Het is geschikt voor het verminderen van het risico op primaire hyperoxalurie type 1 van 9 jaar en ouder en met een relatief lage nierfunctie. betere urinaire oxalaatspiegels bij patiënten met Rivfloza, de eerste goedgekeurde RNAi-therapie ontwikkeld door Novo Nordisk. Rivfloza bindt zich aan het mRNA dat leverlactaatdehydrogenase (LDH) tot expressie brengt en remt de expressie van dit eiwit, waardoor de overproductie van oxalaat aanzienlijk wordt verminderd.
Velsipiteit
Op 12 oktober 2023 maakte Pfizer bekend dat de FDA de marketing van Velsipity had goedgekeurd. Het actieve ingrediënt van het medicijn is Etrasimod Arginine. Velsipity is een sfingosine-1-fosfaatreceptormodulator die lymfocyten gedeeltelijk en reversibel kan blokkeren. Het vermogen om uit lymfoïde organen te stromen, waardoor het aantal lymfocyten in het perifere bloed wordt verminderd, is geïndiceerd voor de behandeling van matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa bij volwassenen.
Zilbrysq
Op 17 oktober 2023 kondigde UCB aan dat de FDA de marketing van Zilbrysq had goedgekeurd. Het werkzame bestanddeel van het geneesmiddel is Zilucoplan-natrium, dat wordt gebruikt voor de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die anti-acetylcholinereceptor (AChR)-antilichaampositief zijn. Als complement-C5-remmer remt Zilbrysq complement-gemedieerde schade aan de neuromusculaire juncties via zijn gerichte werkingsmechanisme. Zilbrysq is de eerste nieuwe, eenmaal daagse, subcutane macrocyclische peptide C5-complementremmer die is goedgekeurd voor de behandeling van deze patiënten.
Kanton Agamree
Op 26 oktober 2023 maakten Santhera Pharmaceuticals en ReveraGen BioPharma gezamenlijk bekend dat de FDA de notering van Agamree heeft goedgekeurd. Het actieve ingrediënt van het medicijn is Vamorolone. Agamree is een corticosteroïde die ontstekingsremmende en immunosuppressieve effecten uitoefent via de glucocorticoïdreceptor. Het is geschikt voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie (DMD) bij patiënten van 2 jaar en ouder.
Kanton Fruzaqla
Op 8 november 2023 maakten Chi-Med en Takeda gezamenlijk bekend dat de FDA de marketingaanvraag van Fruzaqla had goedgekeurd. Het werkzame bestanddeel van het geneesmiddel is fruquintinib, dat wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten die eerder een behandeling op basis van fluorouracil, oxaliplatine en irinotecan hebben gekregen. Chemotherapie, anti-vasculaire endotheliale groeifactor ("VEGF") therapie en anti-epidermale groeifactorreceptor (EGFR) therapie bij volwassenen met gemetastaseerde colorectale kanker.
Defencath
Op 15 november 2023 maakte CorMedix bekend dat de FDA de notering van Defencath had goedgekeurd. De actieve ingrediënten van het medicijn zijn heparinenatrium en taurolidine. Het is geschikt voor het verminderen van het risico op nierfalen bij een beperkte populatie volwassen patiënten met nierfalen die langdurige hemodialyse ondergaan via een centraal veneuze katheter (CVC). Gerelateerde bloedbaaninfecties (CRBSI). Heparine is een antistollingsmiddel dat vaak wordt gebruikt op katheters wanneer deze niet worden gebruikt om de vorming van potentieel gevaarlijke bloedstolsels te voorkomen. Taurolidine is een antibacterieel thiadiazinemiddel ontwikkeld door CorMedix Company. Het kan worden gebruikt als een breedspectrum antibacterieel middel tegen een verscheidenheid aan bacteriën.
Kanton Augtyro
Op 15 november 2023 kondigde BRISTOL aan dat de FDA Augtyro, waarvan het actieve ingrediënt repotrectinib is, heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met ROS1-positieve lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC). Repotrectinib is de eerste nieuwe generatie ROS1-, pan-TRK- en ALK-remmer, die de voordelen heeft van een sterkere werkzaamheid tegen kanker, multi-target breedspectrum antikanker en het potentieel om resistentie tegen geneesmiddelen te overwinnen.
Truqap
Op 16 november 2023 maakte Astrazeneca bekend dat de FDA de notering van Truqap had goedgekeurd. Het actieve ingrediënt van het medicijn is Capivasertib. Truqap wordt gebruikt in combinatie met Faslodex voor de behandeling van hormoonreceptor (HR)-positief en humane epidermale groeifactorreceptor 2 (HER2)-negatief. Volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde borstkanker. Truqap is een eersteklas AKT-remmer en orale selectieve adenosinetrifosfaat (ATP)-competitieve remmer die alle 3 de isovormen van de serine/threoninekinase AKT (AKT1/2/3) remt.
Ogsiveo
Op 27 november 2023 maakte SpringWorks Therapeutics bekend dat de FDA de marketing van Ogsiveo had goedgekeurd. Het actieve ingrediënt van het medicijn is Nirogacestat Hydrobromide. Ogsiveo is een orale gamma-secretaseremmer voor de behandeling van volwassen patiënten met progressieve desmoïdtumoren die systemische therapie nodig hebben. Dit product is de eerste desmoïdtumorbehandeling die is goedgekeurd voor marketing. De FDA kende eerder Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track en Orphan Drug-aanduidingen toe voor de behandeling van desmoïdtumoren.
Fabhalta
Op 5 december 2023 kondigde Novartis aan dat de FDA de notering van Fabhalta had goedgekeurd. Het actieve bestanddeel van het medicijn is Iptacopan Hydrochloride, dat geschikt is voor de behandeling van volwassen patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Fabhalta is een complementfactor B-remmer die proximaal inwerkt in de alternatieve complementroute van het immuunsysteem om de vernietiging van rode bloedcellen (RBC) zowel binnen als buiten de bloedvaten volledig te controleren.
Kanton Filsuvez
Op 18 december 2023 maakte AMRYT bekend dat de FDA de marketing van Filsuvez had goedgekeurd. Het actieve ingrediënt van het medicijn is Birch Triterpenes, dat geschikt is voor de behandeling van intersectionele of atrofische epidermolyse bij patiënten van 6 maanden en ouder.
Kanton Wainua
Op 21 december 2023 is Wainua, gezamenlijk ontwikkeld door AstraZeneca en Ionis Pharmaceuticals, door de FDA in de Verenigde Staten goedgekeurd voor de behandeling van polyneuropathie met erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose bij volwassenen. Wainua is een antisense-oligonucleotide-GalNAc-conjugaat die afbraak van mutant en wildtype TTR-mRNA veroorzaakt door binding aan TTR-mRNA, waardoor de afzetting van serum-TTR-eiwit en TTR-eiwit in weefsels wordt verminderd. Het heeft tot doel de progressie van de ziekte te vertragen en de levenskwaliteit van patiënten te verbeteren door de productie van verkeerd gevouwen mutante TTR-eiwitten te remmen.
Samenvattend bereikte het aantal nieuwe medicijnen dat in 2023 door de FDA werd goedgekeurd het hoogste punt in vijf jaar, en bereikte het aandeel medicijnen met innovatieve mechanismen een nieuw hoogtepunt. Kleinmoleculaire geneesmiddelen zijn nog steeds de belangrijkste drijvende kracht achter innovatieve geneesmiddelen, terwijl het aantal door het CBER goedgekeurde gentherapieën een record heeft bereikt en er nog steeds innovaties opduiken.